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4月25日，君實生物宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理該公司研發(fā)的重組人源化抗PCSK9單克隆抗體注射液JS002兩項適應(yīng)癥的上市申請，用于治療原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型血脂異常以及用于成人或12歲以上青少年的純合子型家族性高膽固醇血癥。
純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）是由遺傳因素（主要是LDLR基因突變）所致的家族性高膽固醇血癥，是一種嚴重的可危及生命的罕見疾病。大多在青少年時期即出現(xiàn)廣泛的動脈硬化，若不積極治療，大多數(shù)患者會在30歲之前死亡。
由于HoFH患者LDL-C水平異常升高，現(xiàn)有的以他汀類藥物為基礎(chǔ)的強化降脂治療，仍不能達到指南推薦的目標(biāo)，無法滿足HoFH患者的降脂治療需求，HoFH患者仍處于極高的心血管風(fēng)險中。PCSK9抑制劑作為強效降低LDL-C水平的新型降脂藥物，已得到海內(nèi)外血脂管理指南的推薦，但目前我國尚無國產(chǎn)PCSK9單抗藥物上市。
本次新藥上市申請主要基于三項注冊臨床試驗（JS002-003、JS002-004、JS002-006），臨床研究結(jié)果顯示JS002的療效和安全性均可與已上市的進口同類產(chǎn)品相媲美。
君實生物全球研發(fā)總裁鄒建軍博士在公告中表示，“JS002是君實生物慢性代謝管線中首款進入商業(yè)化申報階段的產(chǎn)品。此次獲得上市申請受理的兩項適應(yīng)癥既廣泛覆蓋了原發(fā)性高膽固醇血癥、混合型高脂血癥患者的臨床需求，更關(guān)注到了易被忽略的臨床罕見性疾病HoFH患者群體，期待JS002能夠早日獲批上市，為患者帶來新的治療選擇?！?/p>
責(zé)編：谷雨微
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